近年来，中国科学院深圳先进技术研究院（以下简称“深圳先进院”）重点布局健康与医疗、器件等领域的重大科技成果不断涌现。为展现深圳先进院重大科技成果，深圳商报今天起开设“成果来了”栏目，系列报道深圳先进院的科技创新成果。
在科幻电影《神奇旅程》中，为拯救一名脑血管被破坏的科学家，5名医生被缩小到几百万分之一大小，通过注射进入科学家体内进行血管手术。
这样精准“导航”至病灶的手段，如今在制药领域得以实现，利用的就是纳米药物载体技术。
“随着生物医药产业发展，创新药物快速迭代，但药物成分在人体内发挥不充分的问题一直存在。纳米载体技术帮助药物分子进入体内后在准确的时间，以准确的方式被运送到准确的治疗地点，提高药物在人体内的利用效率。而要把药物搭载在药物载体上，就需要用到一系列新兴纳米技术体系。”中国科学院深圳先进技术研究院（以下简称“深圳先进院”）生物医学与健康工程研究所智能传感中心主任杨慧说，目前她正在带领团队从事新型纳米工程与微纳流控技术的研发，预计一两年内将有搭载药物进入临床试验，推动新型纳米药物研发和大规模生产。
当前，治疗性药物分子大都以抗体或核酸这类生物分子形式出现，比如被公认为对抗肿瘤、老年痴呆等顽疾的“利器”——核酸药物。基于广泛的应用场景和较成熟的技术体系，不少药企纷纷涌进核酸药物研发赛道。然而，目前核酸药物的研发仍面临不少问题，最受关注的便是药物递送技术。
据了解，核酸药物想要进入体内，通常面临三大难关：一是核酸分子量和负电荷使其不能自由通过生物膜；二是核糖核酸（RNA）容易被血浆和组织中的酶降解，被肝脏和肾脏快速清除和被免疫系统识别；三是进入细胞后“卡”在内吞小体中无法发挥功能。要突破难关，则需要用到药物递送技术。
“如果没有药物递送技术的使用，一般的药物分子进入体内后会经过肝肾代谢，最终疗效甚微，如果用量过大还可能会对消化器官造成损伤。”杨慧表示，“药物递送系统是在空间、时间及剂量上全面综合调控药物在人体内分布的技术体系，它相当于给药物分子穿上‘外衣’，使其进入体内后在恰当的时机将适量的药物分子递送到正确的位置，并完成符合预期的释放，从而增加药物分子的利用效率，提高疗效，减少毒副作用。”
不仅如此，药物递送还将极大缩短药物研发周期。“我们都知道，药物研发的周期长、投入大，从药物发现到最终病人应用需要一定的验证周期，而使用药物递送技术后则可以直接‘对症下药’，极大地缩短验证周期、减少资金成本投入，从而提高药物研发的效率。”杨慧说。
“脂质纳米颗粒是当前核酸药物研究与应用中使用最广泛的递送系统之一。”杨慧告诉记者，脂质纳米颗粒就是业内常说的LNP技术，相当于核酸药物分子的“外衣”，把核酸紧密包裹在内。而这些搭载了药物分子的脂质纳米颗粒进入人体后，将起到保护作用，避免搭载的药物分子被体内的酶所消化和吸收。
同时，这些脂质纳米颗粒富含的成分本身又是细胞膜的主要成分，所以它对于细胞膜有天然的亲和性，可以和细胞膜产生一定的融合，从而把所携带的信使核糖核酸（mRNA）分子释放到细胞当中以发挥药物作用。
除了脂质纳米颗粒，外泌体递送系统也是主要递送方式之一，这也是杨慧团队主要研究的技术之一。据杨慧介绍，外泌体是由细胞内多泡体与细胞膜融合后释放到细胞外基质中的膜性囊泡。市场研究公司Grand View Research预测，到2030年，仅作为药物输送系统，外泌体治疗市场规模将达到22.8亿美元。
那么，这些递送“外衣”是如何被制造出来的？这离不开药物递送技术的生产工具。
“我们创新了药物搭载技术的生产方式，研发出外泌体纳米工程技术，该技术实现精准可靠的微纳尺度生物/生化反应，可将外源物质（治疗药物）高通量、高效率地载入外泌体内部，用以发现和开发突破性的药物运载工具、治疗和诊断产品。”杨慧介绍道，团队首创了ExoNP平台，在不破坏外泌体和被搭载物质的基础上，ExoNP平台可满足不同类型的药物分子（核酸、蛋白、多肽和小分子等）在外泌体上高效、量的装载递送需求，可应用在肿瘤、自体免疫疾病、神经退行性疾病和传染病等领域。
杨慧表示，团队还创新性地创建了外泌体关键膜蛋白数据挖掘平台和外泌体药物制剂大规模生产解决方案，未来将持续提供从芯片实验室到药物GMP规模化生产的颠覆性技术，助力纳米药物研发和生产，为化学药物、核酸药物、蛋白药物等新药提供新型精准靶向药物载体，实现完整可放大的工艺流程，加速药物规模化生产。
“目前，我们已经和一些药企合作，无论是在核酸药物还是蛋白药物、化学药物领域，预计一到两年内将会有我们纳米载体技术搭载的药物进入临床试验。”谈及团队科研成果转化的进展，杨慧如是说。而在作为药物开发工具的仪器开发方面，她透露，明年也将有部分“工具”拿到医疗器械注册证。
据悉，为加快科研成果转化，杨慧带领团队于2022年成立了公司中科佰乘。今年2月，中科佰乘入驻正在筹建期的西丽湖IBT生物智能创新港，5月份，西丽湖IBT生物智能创新港正式落地南山智园。在这个集智能研发、生物医药研发、人才培养与投融资服务于一体的创新平台，中科佰乘开发了药物装载平台ExoLoad©，并通过运用独创的纳米工程技术和自研微量流体精准控制系统，使ExoLoad©平台实现了纳米药物载体规模化处理与药物装载自动化，成功突破从微到宏量的技术瓶颈，可在数分钟完成大批量、高效的药物装载，满足大规模临床试验要求。
杨慧表示，中科佰乘不仅提供药物递送方案和技术，还具备生产“外衣”的能力，将提供从搭载方案、药物递送技术研发、临床试验再到大规模生产全流程的解决方案，旨在成为全球制药和生物技术的优秀合作伙伴。
(原标题：穿上纳米“外衣” 药物直达病灶 深圳先进院团队新成果将有力推动新型纳米药物研发和大规模生产)
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